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Staminali e genetica: così l'HIV diventa un "virus navetta" che cura le cellule "difettose"

Il team del San Raffaele di Milano, guidati dal professor Luigi Naldini, ha usato il virus "ripulito" per trasportare geni sani in cellule malate. Così ha curato sei bambini allo stadio iniziale di due malattie genetiche. Ecco come e con quali risultati

» Ricerca in Medicina Aura De Luca - 15/07/2013

Correggere attraverso la terapia genica il DNA di cellule malate, immettendo al loro interno un gene sano assemblato in laboratorio ed utilizzando come vettori virus modificati e resi innocui in laboratorio, in questo caso quello dell'HIV. Il DNA "corretto" con la terapia genica fa parte delle cellule staminali, quindi in grado di moltiplicarsi all'infinito e garantire sempre la presenza del gene sano nell'organismo dei pazienti. È questo il risultato medico-scientifico raggiunto dal team guidato dal professor Luigi Naldini, Direttore Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (Tiget), che ha permesso di bloccare all'origine due malattie genetiche, la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica, in sei bambini che ne erano affetti dopo tre anni di trattamenti. Un  traguardo che apre un nuovo filone sull'utilizzo delle staminali, arrivato dopo 15 anni di studi e ricerche i cui risultati sono sati appena pubblicati sulla rivista 'Science'.

Nello specifico, la particolarità del trattamento individuato da Naldini, che fonde staminali e genica, sta anche nel fatto che, come detto sopra, per correggere la cellula "difettosa" sia stato utilizzato il virus dell'HIV, uno dei più contagiosi e letali al mondo. Sono circa vent'anni che il professore studia in modo accurato il sistema su come sfruttarne le potenzialità positive eliminando ogni suo aspetto rischioso. "Va detto che dell'Hiv originale in realtà conserviamo solo il 10 per cento del genoma - ha spiegato Naldini -. Si tratta di un virus ormai inoffensivo, e sono convinto che sia stato lui il vero motivo per cui la terapia genica si è rivelata per la prima volta così efficiente".

Nel procedimento applicato dal team di Naldini, "i virus modificati entrano nelle cellule bersaglio come se fossero virus naturali, ma invece di trasportare i propri geni introducono il gene terapeutico". "La ricerca svolta nel nostro laboratorio - scrive il professore sul sito del San Raffaele - ha messo a punto un sistema per trasferire efficientemente e stabilmente geni anche in cellule particolarmente refrattarie ai metodi convenzionali". L'idea, dunque, è quella di utilizzare ad esempio il virus dell'HIV come navetta. "Questo virus nell'uomo è molto infettivo e capace di entrare nelle cellule - ha spiegato Naldini -. Una volta 'addomesticato' e sfruttando proprio questa capacità infettiva, otteniamo un vettore molto efficiente che apre la strada al disegno di vari tipi di terapie innovative di ingegnerizzazione delle cellule di un individuo".

Negli studi pubblicati su Science, prosegue, "abbiamo arruolato i bambini all'inizio della malattia, in fase ancora pre-sintomatica o ai primi esordi dei sintomi". "E oggi a distanza di tre anni, quando la malattia avrebbe già dovuto manifestarsi in modo conclamato, questi bambini sono hanno continuato a crescere normalmente, stanno cominciando ad andare all'asilo e la malattia non si è ancora manifestata". Nel caso di questi bambini, il trattamento è iniziato nella primavera del 2010 quando i medici hanno isolato le staminali dal loro midollo osseo, in questo caso prelevato dall'anca, per poi sottoporle a terapia genica con l'HIV e reimmetterle nel loro organismo senza che essi abbiano mostrato sintomi o problemi di rigetto.

In questo caso i pazienti sono stati trattati all'inizio della loro patologia, ma cosa succede quando questa ha già causato qualche danno? "È questa la sfida - ha sottolineato Naldini -. Oggi abbiamo un risultato importante provando per la prima volta questo approccio terapeutico. Ora bisognerà capire quanto sarà possibile tornare indietro". "I danni conclamati nel sistema nervoso oggi purtroppo non sono riparabili - ha precisato - , ma un intervento in fase iniziale potrebbe essere oggetto di prossime sperimentazioni". La spinta ad andare avanti, continua il professore, è stata "intravedere la possibilità di intervenire su una malattia genetica devastante che colpisce tanti organi, eppure alla base ha un piccolo, stupido errore. Una parola sbagliata in un lungo libro. Sapere di poterlo correggere - conclude Naldini - e vedere che funziona prima in laboratorio, poi nei modelli animali e infine nei pazienti da' forza e voglia di arrivare a risultati".